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小核酸药物的特点有哪些???

2023-05-18
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yl23455永利请回覆栏目为您解说“小核酸药物的特点有哪些”???

小核酸药物主要由十几个到二十几个核苷酸组成,,,主要集中在ASO药和siRNA药,,,通过干预靶mRNA表达,,,实现治疗疾病的目的。。

小核酸药物分子是很是不稳固的,,,容易爆发快速降解。。

siRNA分子量~13kD ,,,ASO分子量4~6kD,,,但对细胞摄取而言,,,分子量仍然太大。。

siRNA和ASO容易被肾扫除,,,血流中裸siRNA半衰期只有几分钟。。

siRNA禁止易进入细胞内,,,只有少数细胞如神经元或视网膜神经节细胞能够摄取裸siRNA。。

siRNA靶向抵达靶器官、靶组织、靶细胞现在仍具有手艺难度。。

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