首个国产自主研发用于治疗原发性帕金森病的基因治疗药物VGN-R09b在美获批临床

医线药闻

1. 7月26日，，，，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGN-R09b获得美国食物药品监视治理局的新药临床试验（IND）默示允许，，，，赞成在美国开展治疗原发性帕金森病的临床研究。
。。。。。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品。
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2. 7月26日，，，，恒瑞医药通告该公司及子公司山东盛迪医药的HRS-1358片、HRS-8080片、HRS-6209胶囊以上三款产品已经收到NMPA签发的药物临床试验批准通知书，，，，将于近期开展临床试验。
。。。。。此次获批临床的顺应症为：HRS-6209联合HRS-1358或HRS-8080或芳香化酶抑制剂或氟维司群用于乳腺癌的治疗。
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3. 7月26日，，，，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市允许，，，，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者。
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4. 7月24日，，，，驯鹿生物自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）新药临床试验申请（IND）已获美国食物药品监视治理局（FDA）默示允许，，，，拟用于治疗多发性硬化症（MS）。
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投融药事

1. 7月26日，，，，益普生（Ipsen）和Day One Biopharmaceuticals宣公告竣一项全球相助协议。
。。。。。凭证协议条款，，，，益普生将认真美国以外所有国家和地区的toverafenib的羁系和商业化活动，，，，包括toverafenib在未来所开发的新顺应症。
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科技药研

1. 近期，，，，上海浚？？？？萍即笱 iHuman 研究所徐菲课题组在新兴药物靶点 G 卵白偶联受体（G protein-coupled receptor, GPCR）研究领域再传喜报，，，，乐成剖析了多发性骨髓瘤重磅靶点 GPRC5D、肠道炎症新靶点 GPR15 以及神经精神疾病新靶点 TAAR1 复合物的高区分率三维结构，，，，剖析了三类靶点识别配体或药物分子的分子机制。
。。。。。相关研究效果先后在线揭晓于国际学术期刊 Nature Communications、Cell Discovery 和 Cell Reports。
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[1]Yan, P., Lin, X., Wu, L. et al. The binding mechanism of an anti-multiple myeloma antibody to the human GPRC5D homodimer. Nat Commun 15, 5255 (2024). https://doi.org/10.1038/s41467-024-49625-y