新芽基因基因编辑药物GEN6050X获FDA批准临床| 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 3月6日，，新芽基因宣布其用于治疗DMD的全球首创性基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获FDA批准。。。。。GEN6050X注射液是一种使用双AAV9载体的静脉注射胞嘧啶碱基编辑药物，，专为适合外显子50跳跃的DMD患者设计。。。。。

2. 3月6日，，亚盛医药宣布第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼（商品名：耐立克）获CDE纳入”突破性治疗品种”名单，，顺应症为：联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血。。。。。ˋLL）患者，，此顺应症于2023年7月获CDE批准临床试验允许。。。。。

3. 3月6日，，CDE官网公示，，诺华（Novartis）申报的1类新药瑞米布替尼片的上市申请拟纳入优先审评，，适用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自觉性荨麻疹（CSU）患者。。。。。

4. 3月6日，，恒瑞医药宣布通告称，，克日，，公司子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司、上海盛迪医药有限公司收到国家药监局批准签发的《药物临床试验批准通知书》，，批准注射用SHR-A1811、贝伐珠单抗注射液、阿得贝利单抗注射液、SHR-8068注射液开展临床试验。。。。。详细为注射用SHR-A1811联合计划治疗晚期实体肿瘤的开放、多中心Ib/Ⅱ期临床研究。。。。。

投融药事

1. 3月4日，，长风药业与华润安徽医药举行谈判并签署战略相助协议。。。。。长风药业始终专注于立异药物的研发与生产，，致力于成为中国呼吸领域的领先者，，其产品笼罩哮喘、慢性壅闭性肺。。。。。–OPD）、过敏性鼻炎、肺纤维化、肺动脉高压等多个呼吸系统疾病领域。。。。。

科技药研

1. 3月6日，，全球顶级期刊 《Nature Medicine》（IF:58.7） 刚刚揭晓了一项突破性研究，，首次明确展现了免疫疗法治疗阿尔茨海默病的要害机制，，深入诠释了免疫疗法为何能有用扫除脑内淀粉样卵白（Aβ）。。。。。

[1] van Olst, L., Simonton, B., Edwards, A.J. et al. Microglial mechanisms drive amyloid-β clearance in immunized patients with Alzheimer’s disease. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03574-1