
yl23455永利 siRNA 体外筛选平台致力于推动 RNA 滋扰研究、加速药物发明历程。。。依托先进工具与成熟要领学,,,平台提供从 siRNA 设计到体外药效评估的一体化解决计划。。。
yl23455永利接纳先进的工具和计划来设计高效、低脱靶效应的siRNA序列:

通过整合跨物种的序列比对效果,,,提高靶向准确性。。。
确保对人类、小鼠、大鼠和其他类似物均有用。。。
连系 SNP 和组织特异性表达数据,,,用于定制 siRNA 序列。。。
通过序列比对与错配评分系统,,,降低非特异性作用危害。。。
研究要领:结构化的六步设计和验证事情流程:
确保了特异性和靶点匹配

较量序列变体以举行优化

筛选遗传多态性位点,,,降低个体差别带来的影响

在 Hep3B 细胞中验证表达模式


天生了凌驾 300 个候选序列
基于优异性能筛选出 MED-A-0280 作为候选分子

yl23455永利构建了完善的体外检测要领,,,用于评估 siRNA 候选分子的有用性、清静性及靶向特异性。。。
通过系统性的体外评价战略,,,周全评估 GalNAc 偶联 siRNA 的药效体现,,,包括在多种细胞平台上的连系、摄取及基因默然试验。。。
GalNAc 相关检测:
基于 SPR 和 ELISA 的 GalNAc-ASGPR1 连系剖析
使用共聚焦显微镜剖析 HepG2 细胞摄取
接纳 FACS 剖析 HepG2 细胞外貌连系
通过 qPCR 测定原代肝细胞摄取
siRNA 特异性检测:
psiCHECK2 荧光素酶报告基因检测
通过 qPCR 剖析细胞系及原代细胞转染效果
使用 qPCR 追踪原代细胞摄取情形
Ago2 负载实验(评估 siRNA 是否乐成进入 RISC 复合体)
接纳多维度战略评估 siRNA 的脱靶效应,,,包括依赖于杂交和不依赖于杂交的细胞反应和毒性机制。。。
杂交依赖性检测:
psiCHECK2 种子序列剖析
靶点敲除细胞系中的细胞毒性检测(CTG 检测)
基于 RNA-seq 和芯片的转录组剖析
非依赖杂交的检测要领:
TLR3/TLR7/TLR8 细胞因子释放实验(PBMCs:ELISA/Luminex)
使用 HEK-Blue TLR 表达细胞的报告基因实验
补体激活研究
原代肝细胞及肾细胞模子中的毒性检测
研究目的:使用 iPSC 衍生的皮层神经元评估靶向 UBE3A 的 ASO 的疗效。。。
检测
ASO 治疗: 在第 14 天对神经元举行给药,,,并一连监测 9 天
基因表达剖析: 通过 qPCR 检测到 UBE3A 表达上调,,,同时 UBE3A-ATS 表达下调

要害效果
效果证实晰 ASO 在调理神经元模子中的靶基因方面的有用性,,,突显了其在神经治疗应用方面的潜力。。。


与yl23455永利相助,,,获取以科学严谨性和富厚乐成履历为支持的立异 siRNA 解决计划。。。
无论您专注于治疗性药物开发照旧基础研究,,,yl23455永利的 siRNA 平台都能为您提供值得信任的研究效果。。。
深入解答 siRNA 临床前研究中的常见问题,,,先容最新研究希望并提供响应解决计划。。。
由于 ASO 为单链、siRNA 为双链,,,二者结构差别显着,,,因此使用 bDNA 手艺构建 ASO 剖析要领比构建 siRNA 剖析要领更为轻盈。。。
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