福泰制药Orkambi获得美国FDA批准，，，，治疗F508del突变的囊性纤维化（CF）
【新闻事务】：美国FDA今天批准了福泰制药的Orkambi，，，，用于治疗12岁或以上的带有F508del基因变异的囊性纤维化患者。。。5月12日，，，，美国FDA的一个专家小组以12票赞成，，，，1票阻挡的悬殊投票支持Orkambi上市。。。Orkambi是第一个获得FDA批准用于治疗2个基因变异的囊性纤维化药物。。。
【药源剖析】：囊性纤维化（cystic fibrosis，，，，CF）是一种因CF基因突变引起的严重遗传性疾病。。。囊性纤维化患者在美国约莫有3万人，，，，是在白种人中最常见的致命性遗传性疾病。。。囊性纤维化最常见的基因突变是F508del突变，，，，其中从怙恃各遗传一个F508del突变的患者约占患者总数的一半。。。F508del变异的基因表达一种不正常的卵白，，，，引起人体上皮细胞氯离子通道的调理缺陷，，，，导致呼吸道黏膜上皮的水和电解质跨膜转运障碍，，，，致使黏液腺渗透物中的酸性糖卵白含量显着升高，，，，造身渗透物粘稠，，，，从而影响患者的胃肠道和呼吸系统，，，，包括慢性梗阻性肺部病变、胰腺外渗透功效异常、和汗液电解质异常升高等。。。
囊性纤维化不可治愈。。。现在的主要疗法还仅限于避免熏染（好比使用抗生素），，，，扩张支气管等改善症状的治疗计划。。。Orkambi是继Kalydeco之后美国FDA批准的第二个直接抵消遗传缺陷的囊性纤维化药物。。。Orkambi也是第一个获批用于治疗2个基因变异的CF药物。。。
Orkambi是Kalydeco（通用名：ivacaftor）和lumacaftor的复方组合，，，，每片含有125毫克的ivacaftor和200毫克的lumacaftor。。。Kalydeco在2012年获得FDA批准上市，，，，治疗一种极有数的G551基因突变的囊性纤维化，，，，而lumacaftor是新分子实体，，，，之前没有获得FDA批准上市。。。在2个共有1108位CF患者加入的双盲、慰藉剂比照的临床实验中，，，，这些患者都是12岁或以上且伴有F508del突变。。。；； ；；颊咧鹑2次、每次服用2片的Orkambi，，，，和慰藉剂组相比肺功效获得改善。。。和药物相关的最常见不良事务包括呼吸急促、上呼吸道熏染、恶心、腹泻、和皮疹。。。若是妇女使用Orkambi还可能增添月经异常。。。
Kalydeco虽然早在2012年就获得FDA批准上市，，，，但适用人群只是一种极为有数的G551基因突变的患者，，，，仅占所有CF人数的4%。。。F508del突变是囊性纤维化最大的患者群体，，，，12岁或以上的患者在美国就有8500左右。。。遗憾的是Orkambi的疗效还不敷突出，，，，虽然和慰藉剂相比抵达统计学显著，，，，但仅仅平均提高患者3%左右的肺功效。。。并且Orkambi势必收费高昂（但预计低于单药Kalydeco的30万美元），，，，为了这点疗效能否说服支付方慷慨解囊还要有待时间的考证。。。
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