FDA再次推迟宣布DMD药物审批决议

针对一只广受关注、用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的争议性药物，，，美国FDA再次推迟宣布该药审批决议的时间
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5月25日上午，，，该药开发商Sarepta Therapeutics公司在一份简短的声明中体现，，，FDA正在继续开展评审事情，，，且将延续到5月26日阻止日期之后
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。这是FDA第二次延伸其是否做出批准该药的决议，，，外界普遍推测，，，这种延迟反应了FDA所面临的政治压力，，，以及FDA内部官员之间旷日长期的争论
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政治压力加大

围绕Sarepta这只药物所睁开的争论是FDA近年来在新药审批决议上最受关注的事务之一，，，由于其被看作是FDA的一块试金石
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。FDA正在全力应对患者群体所提出的诉求，，，后者希望FDA在新药审批上拥有越发坦荡的视野，，，以知足他们尚未获得知足的医疗需求
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这次审批决议被推迟之际，，，也正值FDA新局长罗伯特·卡利夫（Robert Califf）履职不久，，，他正致力于化解来自制药行业和一些国聚会员所施加的越来越大的压力：要求FDA刷新其在新型医疗产品上的审批程序
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现在还不清晰FDA何时将宣布审批决议
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。；；忠晃黄饰鋈耸恐赋，，，鉴于越来越多的国聚会员正在鞭策FDA批准该药，，，这次FDA推迟做出决议似乎反应了一种政治压力
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。但他同时指出，，，决议推迟“延续了痛苦和希望”，，，他审慎地体现，，，这种情形对Sarepta公司来说可能是一个加分
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RBC资源市场公司剖析师西莫斯·西梅奥尼迪斯（Simos Simeonidis）以为，，，这不但让Sarepta公司阻止了最坏的情形，，，并且FDA的这次延伸审批让Sarepta的支持者和DMD患者群体赢得了更多的时间，，，可以对FDA施加更大的压力
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。只管云云，，，凭证FDA事情职员所作的剖析，，，西梅奥尼迪斯以为，，，该药获得批准的时机较为有限
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延期或为获批苗头

FDA事情职员对该药是否能够爆发足够水平的抗肌萎缩卵白体现嫌疑
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。人体若是没有这种卵白质，，，肌肉纤维就会退化，，，无法做随意性运动
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。FDA事情职员还对一项有12名患者加入的研究的有用性体现嫌疑（该研究并没有凭证通常的标准开展），，，他们也对试验加入者所接受的六分钟步行试验的有用性体现嫌疑
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西梅奥尼迪斯增补说：“我们很难想象FDA会开这样一个先例：在有限研究数据的情形下批准一只新药
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。另一方面，，，我们不可对FDA正在面临的重大压力置若罔闻
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然而，，，华尔街另外一位剖析师以为，，，推迟做决议批注FDA将给予加速审批通道，，，认可Sarepta这只名为eteplirsen的药物
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RW Baird公司剖析师布赖恩·斯科尼（Brian Skorney）在给投资者的一份研究报告中写道：“我们以为，，，推迟做决议逐步增添了eteplirsen获得加速审批的可能性，，，而更具意义的一点是，，，它降低了该药被拒绝批准并要求Sarepta对eteplirsen开展一项随机、慰藉剂比照研究的可能性
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他增补说：“在《处方药申报者付费法案》（PDUFA）即将进入第六版的年份里，，，若是FDA做出绝不当协的拒绝决议，，，那么，，，它将继续让自己在政治上处于倒运的职位”
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DMD游说整体CureDuchenne重申了患者对此体现出的迫切感，，，其认真人黛布拉·米勒（Debra Miller）说：“我们肯定会耐心期待FDA做出决议，，，但由于现在没有任何治疗选择，，，我们迫切需要经由批准的合适的组合药物，，，来治疗这些患病男孩”
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